麻省理工评出全球“最聪明的”15家生物医疗公司

　　而今年，这一榜单再次被刷新，在今年上榜的50家企业中，有多达15家公司的业务与生物相关，比如定位普通消费者的DNA检测公司23andMe；比如开创肿瘤免疫疗法重磅药物的百时美施贵宝公司……

　　本文主要列举了上榜的15家与生物相关企业的经营情况。

    第三位

　　Illumina

　　总部位置：加州，圣迭戈

　　业务范围：生物技术

　　公司性质：已上市

　　公司估值：200亿美元

　　综合描述：Illumina组建与1998年，2000年就完成上市。这是Illumina自2014年连续3年被《麻省理工科技评论》评为“最聪明的公司”。作为目前世界上最大的测序公司，Illumina正在将触角伸到下游的医疗健康领域——疾病诊断。2016年1月10日，Illumina宣布组建血液基因检测公司Grail，企图通过对血液中DNA片段深度测序，发现没有临床表现的早期癌症，且价格将不超过1000美元。公司的圣杯（Grail）项目由杰夫？胡贝尔领导。杰夫是前谷歌资深高管，他的妻子因结肠癌去世了。杰夫的测试的方法被称为“液体活检”。Illumina联合微软创始人比尔盖茨和亚马逊创始人杰夫贝佐斯，共同为Grail注入1亿美元的A轮投资。

　　第七位

　　23andMe

　　总部位置：加州，山景城（MountainView）

　　业务范围：生物技术

　　公司性质：私营

　　公司估值：11亿美元

　　综合描述：23andMe是一家全球领先的个人基因检测公司。由LindaAvey，PaulCusenza和AnneWojcicki创办于2006年，公司创办的目的是帮助人们获取，理解自己的基因信息并希望他们能从中受益。23andMe主要致力于将他们客户的信息与医学研究者分享，以促进医学发展。迄今为止，公司已收集了超多100万条DNA信息，其中80%的人表示愿意参加相关研究。

　　2015年10月份获得1.15亿美元的E轮之后，23andMe累计获得超过3亿美元的融资。23andMe还与包括基因泰克、辉瑞等制药巨头开展合作。2015年，23andMe甚至宣布自己成立了一个医疗团队，其合作伙伴中有顶尖的医疗中心，其中包括了斯坦福大学和西奈山医院。经过与FDA长期艰苦的周旋之后，2015年2月19日第一款直接面向消费者的基因检测终于获得FDA的批准。同年10月，23andMe对外宣称，又有60多项健康、性状、祖源相关的基因分析符合FDA制定的标准，可以面向消费者了。

　　第九位

　　Spark Therapeutics

　　总部位置：宾夕法尼亚州，费城

　　公司估值：9.18亿美元

　　综合描述：SparkTherapeutics成立于2013年10月，是一家致力于遗传疾病的生物技术创新公司，以开发一种全新的私人化的精确治疗法来治愈原先难以治疗的基因性疾病。公司专注于遗传性视网膜营养不良，血液系统疾病和神经退行性疾病。Spark的创业团队在费城儿童医院的技术平台已经进行了20年的研究。

　　2015年年底，Spark公布它的眼病基因治疗药物SPK-RPE65临床III期取得了非常好的成绩，现在已经俨然成为基因治疗领域的佼佼者。公司的主要团队来自于费城儿童医院，他们的主要工作就是找出罕见病的治愈方法，这些病目前要么完全无法治疗，要么只能减轻症状。

　　第十三位

　　Cellectis

　　总部位置：纽约州，纽约

　　公司估值：10亿美元

　　综合描述：Cellectis创立于1999年，2007年在欧洲首次公开募股，但是市场反响并不强烈，直到它将CAR-T与TALEN基因编辑技术结合起来，它才被资本看好，2015年3月，Cellectis在纳斯达克启动IPO，成功斩获2.28亿美元，融资金额仅次于基因编辑界巨头Juno。

　　2015年11月Cellectis的CAR-T细胞株，成功挽救了身患白血病的1岁小姑娘Layla的生命，世界为之震动。之所以会引起社会的极大关注，是因为Cellectis的CAR-T细胞株不同于传统的CAR-T疗法。Cellectis用TALEN基因编辑技术“关闭”导致人体排异反应的基因，将CAR-T制成UCART（UniversalChimericAntigeneReceptorT-cells，即通用CAR-T）。UCART疗法的好处是显而易见的，由于这种CAR-T的排异相关的基因被关闭，因此在理论上是可以输入到所有患者体内的，不需要做配型，只要遇到同类疾病，UCART可以用于所有患者的治疗。

　　相较于传统CAR-T的40万美元左右的治疗费，以及极度个性化带来的难以标准化；通用CAR-T数万美元的治疗费用，一个通用CAR-T包打一种疾病的广谱性，使革新者Cellectis在CAR-T领域拥有了巨大的优势。Cellectis已经计划进行一项正式临床试验，以测试他们用改造过的免疫细胞治疗白血病的疗法。这项试验最快今年就可以进行。免疫细胞疗法被列入了《麻省理工科技评论》的2016年十大突破性技术。

　　第十四位

　　Enlitic

　　总部位置：加州，旧金山

　　公司估值：未知，已融资1500万美元

　　综合描述：Enlitic成立于2014年，是一家利用深度学习技术分析X光片、MRI片等医疗数据公司，Enlitic希望通过深度学习技术能够支持医生对患者的病情做出快速、准确的诊断。2015年10月，澳大利亚的放射技术公司CapitolHealth给Enlitic注资1000万美元，后者产品已经由澳大利亚的放射科医生们进行了验证，能很好的帮助医生做出诊断，并制定治疗方案。由于公司创始人、深度学习知名专家JeremyHoward的离开，给公司带来了一定的影响，但相信继任领导相信，目前改良的算法将很快应用到肺癌与骨折的X光片分析中。

　　第二十二位

　　Oxford Nanopore

　　公司总部：英国，牛津

　　公司估值：未知，已融资3.55亿美元

　　综合描述：2005年成立的OxfordNanopore，在不到一年就获得IPGroup的776万英镑的“种子投资”，9个月后又获得第二轮1000万英镑种子投资。到2014年中旬，这家研发纳米孔测序仪器的公司，已经获得7轮投资，共计1.45亿英镑。

    OxfordNanopore的测序平台于2015年推出时广受好评，已经让测序行业的老大兼投资者兼竞争者Illumina倍感压力，迫使illumina不得不就核心技术问题对OxfordNanopore提起诉讼，不惜用控告侵权的方式来进行打压以抑制OxfordNanopore的发展。小型便携式DNA序列仪的关键在于让DNA分子穿过极小的纳米孔，并同时测量基因序列，在科研、药物定制、食品安全检测、农作物科学研究以及安全防护等许多方面的应用潜力，让我们拭目以待。

　　OxfordNanopore研发的微型测序仪MinIon极大的扩展了基因检测的应用场景，上天入地下海无所不能。前不久，OxfordNanopore又发布了一款更小的检测设备，小到可以直接连接到智能手机上，检测范围包括DNA、RNA和蛋白质。

　　第二十五位

　　Bristol-Myers Squibb（百时美施贵宝）

　　公司估值：1190亿美元

　　综合描述：Bristol-MyersSquibb（百时美施贵宝，BMS）是癌症免疫治疗领域的巨头，由它生产的免疫检查点抑制剂药物已经在多种恶性肿瘤的治疗上大显神威。2015年10月，它的免疫治疗药物Opdivo获得盖伦奖（PrixGalienAward）的最佳生物技术产品（BestBiotechnologyProduct）奖。目前Opdivo已经成为治疗转移性黑色素瘤，以及转移性鳞状非小细胞肺癌的一线治疗方法。研究表明，Opdivo能让1/3的转移性黑色素瘤患者活过5年。

　　第三十一位

　　Intrexon

　　总部位置：宾夕法尼亚州，杰曼镇（Germantown）

　　公司估值：30亿美元

　　综合描述：Intrexon是1998年由ThomasD.Reed及其妻子创立，当时Intrexon主要从事于转基因老鼠的相关业务。2007年RandalKirk管理的投资公司ThirdSecurity开始投资Intrexon。截至2013年RandalKirk共投入近3亿美元，并完成对Intrexon的控制。

　　此后，Intrexon开始接连不断的收购了几家饱受争议，而且十分烧钱的合成生物学公司，开始了转基因蚊子和转基因三文鱼的研究。该公司有一个部门叫Oxitec，负责培育转基因蚊子，这种蚊子的后代在出生后会很快死去。去年寨卡病毒的爆发，世界卫生组织决定将Oxitec的解决方案进行实测，作为抑制病毒传播的手段，这些基因改造蚊子被释放到大自然中。RandalKirk认为如果允许他们释放转基因蚊子到大自然，将会有效的避免寨卡病毒对数百万人的伤害。不过在实现RandalKirk的理想之前，他必须首先想办法获得FDA等一大批组织机构的批准。Intrexon一直在收购合成生物学领域的公司，但因为公司一直对自己的技术讳莫如深，外界也开始出现一些负面猜测。

　　第三十四位

　　T2 Biosystems

　　总部位置：马萨诸塞州，列克星敦

　　公司估值：2.01亿美元

　　综合描述：T2Biosystems成立于2006年，由它推出的T2CandidaPanel解决了脓毒症诊疗过程中的一个大问题。去年这个治疗设备获得了获得盖伦奖（PrixGalienAward）的最佳生物技术产品奖。

　　在T2CandidaPanel出现之前，诊断脓毒症需要5到6天的时间。在脓毒性休克的临床研究中发现，在找到合适的治疗抗生素之前，每过一个小时，患者的死亡率将增加7.6%。如此看来，诊断的速度就是生命。T2CandidaPanel的出现彻底的解决了诊断时间的问题，只需要3到5个小时，就可以准确查明病因。目前，已经有16家医院在使用T2的设备。

　　T2Biosystems已开始出售其致病真菌探测技术，这类真菌感染往往会引发严重后果。测试只需进行3-5小时，而使用一般方法则要持续2-6日。目前，已经有16家医院在使用他们的技术。

　　第三十五位

　　Editas Medicine

　　总部位置：马塞诸塞州，剑桥

　　综合描述：Editasmedicine成立于2013年11月，创始人为张锋、JenniferDoudna、GeorgeChurch等。2013年11月25日获得FlagshipVentures等4300万美元A轮投资；2015年5月27日，CAR-T治疗巨头JunoTherapeutics宣布与Editasmedicine独家合作，Juno将给予2500万美元的预付款，以及未来五年的2200万美元科研经费；2015年8月10日获得由BorisNikolic领投，GoogleVentures等跟投的1.2亿美元的B轮融资。目前，Editasmedicine已经顺利上市。

　　2015年11月3日，Editas的CEOKatrineBosley在剑桥大学召开的EmTech大会上宣布，CRISPR基因编辑技术可以用于治疗利伯先天性黑朦病（Lebercongenitalamaurosis；LCA，一种遗传性视力衰退疾病，也称“莱伯氏先天性黑内障”），患者会因为视网膜上感光细胞死亡而失明。

　　Editas将在2017年开展CRISPR基因编辑治疗LCA10人体实验。Editas将利用CRISPR基因编辑技术，直接删除CEP290基因变异位点左右的一段基因。虽然CRISPR基因编辑技术才被发明不过几年，其准度十分高而且价格低廉，并因此迅速成为各大生物实验室的宠儿。

    第三十六位

　　Nestlé（雀巢）

　　总部位置：瑞士，沃韦

　　公司估值：2380亿美元

　　综合描述：提起食品产业巨头Nestlé（雀巢），我们更多的是想到咖啡和奶粉等。很少有人知道Nestlé也进入医疗和生物技术领域。今年年初，Nestlé竟斥资1.2亿美元投资SeresTherapeutics，宣布进入目前炙手可热的肠道微生物领域，以支持他们在消化道中维持细菌平衡的药物的研制。Nestlé将与Seres一道，研发促进肠道健康的药物；首批试验性治疗将与艰难梭菌（Clostridiumdifficile）感染以及炎症性肠病的治疗有关。此外，Nestlé还涉足老年痴呆症的诊疗行业，去年9月，Nestlé还宣布与ACImmune合作开发针对Tau蛋白的早期阿尔茨海默病诊断设备。

　　第三十七位

　　RetroSense

　　Therapeutics

　　总部位置：密歇根州，安娜堡

　　公司估值：未知，已融资1200万美元

　　综合描述：RetroSenseTherapeutics是一家成立于2009年的黑科技公司，它将基因治疗和光遗传学（optogenetics）结合起来治疗失明，或许会给失明的患者带来新的希望。2016年2月底，在公司科学家潘卓华教授的主导下，一名因视网膜色素变性（retinitispigmentosa，RP）丧失视力的Texas女性，已经接受光遗传学治疗，成为光遗传学治疗的全球第一人。在本次治疗中使用的药物是RST-001属于基因治疗药物。即使用对人体无害的病毒，将绿藻的感光蛋白转到眼睛特定的细胞中，使该细胞具备将光信号转换成电信号的功能，顶替受损感光细胞的工作。患者眼部将被植入携带治疗DNA的病毒，这是一段光敏藻类的DNA，由于目前没有治疗视网膜色素变性的药物，因此RST-001被FDA授予“孤儿药”称号。

　　第四十位

　　Veritas Genetics

　　总部位置：马塞诸塞州，丹佛斯

　　公司估值：未知

　　关键词：1000美元（全套基因组测序与分析的价格将控制在1000美元之内。由于资源调配有限，在2016年能享受改项服务的用户将限制在5000人。）

　　综合描述：VeritasGenetics成立于2014年，遗传学大牛GeorgeChurch是其联合创始人。Veritas为患者提供全基因组测序和遗传咨询服务，帮助患者的医生更加了解病情。去年Veritas宣布进入有13亿人口的中国市场，将在中国杭州建立研发中心，用于开发适用于亚洲患者群体的新一代测序技术。Veritas基因公司立志于将全基因测序与分析平民化，这能带给病患以及医生较常规基因检测更为全面的基因数据及其分析，而且其临床价值也十分之高。公司也提供癌症检测，价格在199到299美元之间。

　　第四十二位

　　Seven Bridges

　　总部位置：马塞诸塞州，剑桥

　　业务范围：计算与通信技术

　　公司性质：私营

　　公司估值：未知，已融资4500万美元

　　综合描述：SevenBridges成立于2009年，是一家生物信息数据分析驱动的公司。目前在SevenBridges的云平台上放着行着世界上最大的基因数据库之一，美国国家癌症研究所（NCI）的“癌症基因云”和英国NHS的“十万基因组”数据，这提供给全球的癌症研究者实时获取病患资料以及分析计算的资源。SevenBridges的数据服务为全世界科学家的癌症研究提供了便利，其终极目标是发现新的药物以及对每位病患的定制化精准服务，促进精准医疗的快速发展。前不久，SevenBridges获得了4500万美元A轮融资。

　　第五十位

　　Monsanto（孟山都）

　　总部位置：密苏里州，圣路易斯

　　业务范围：生物科技

　　公司性质：已上市

　　市场价值：440亿美元

　　综合描述：孟山都正另辟蹊径，利用RNA干扰来制造常规的基因变异器官（GMO）。已经成功改变植物叶片表面，将其表面覆盖一层特设的RNA，能成功杀死危害植物的害虫。现在，公司正在开发喷雾，能渗透植物细胞，并且在内部沉默目标基因。潜在的开发方向包括能使土豆更加可口的喷雾，以及让农作物更耐旱的喷雾。今年五月，拜耳制药想与其签订620亿的大单，虽然被孟山都拒绝，但是公司仍然表示未来的合作还是可能的。